【摘 要】
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目的:探究重型再生障碍性贫血（SAA）患者接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）早期联合间充质干细胞（MSC）输注的安全性及疗效,为提高重型再生障碍性贫血患者移植预后提供临床决策。方法:回顾性分析2012.01-2018.12月期间于3所再障多中心协作组成员单位接受allo-HSCT的SAA患者,将符合入组条件的患者分为研究组和对照组。研究组为接受造血干细胞联合间充质干细胞移植,对照组仅接
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目的:探究重型再生障碍性贫血（SAA）患者接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）早期联合间充质干细胞（MSC）输注的安全性及疗效,为提高重型再生障碍性贫血患者移植预后提供临床决策。方法:回顾性分析2012.01-2018.12月期间于3所再障多中心协作组成员单位接受allo-HSCT的SAA患者,将符合入组条件的患者分为研究组和对照组。研究组为接受造血干细胞联合间充质干细胞移植,对照组仅接受造血干细胞移植。MSC输注剂量为0.5-3×10~6/kg,输注时间为造血干细胞回输后1天。收集不良事件进行安全性评估。主要终点为总生存率（OS）。应用SPSS 21.0和Graphpad Prism 6对比分析二组的终点事件和临床疗效。结果:共纳入92例接受allo-HSCT的SAA患者,研究组45例,对照组47例。其中男性54例（58.7%）,女性38例（41.3%）,中位年龄18（1-56）岁。二组的年龄、性别、诊断至移植时间和移植方式等基线资料均无统计学差异。中位随访时间911（29-2847）天,研究组中无不良事件发生。所有患者移植过程顺利,均获得粒细胞植入。造血重建方面,研究组中性粒细胞和血小板植入中位时间分别为13天和17天,对照组为12天和15天,无统计学差异。移植相关并发症方面,研究组CMV病毒血症发生率明显低于对照组（26.7%vs 64.4%,P=0.008）,同时对二组的死因分析发现对照组中重症感染死亡率高（4.4%vs.17%,P=0.091）。二组急、慢性移植物抗宿主病、EB病毒血症发生率无显著性差异。二组OS无统计学差异（79.7%vs.74.2%;P=0.41）,但亚组分析提示:采用骨髓及外周造血干细胞移植并联合早期间充质干细胞输注（n=20）患者OS为95%,预后最佳。结论:SAA患者接受allo-HSCT早期联合间MSC输注安全性好,可能有助于减少重症感染及病毒感染的发生,改善预后。同时条件允许时,同时采集骨髓及外周造血干细胞作为造血干细胞来源并联合MSC输注或能使SAA生存显著获益,有待于大样本的前瞻性、随机、对照研究进一步深入探讨。
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