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利用CRISPR/Cas9系统介导的基因敲入构建R778L类型肝豆状核变性疾病小鼠模型
肝豆状核变性是一类罕见的常染色体隐性遗传的铜代谢紊乱疾病,致病基因是ATP7B。由于ATP7B基因发生碱基突变、插入或者删除引起ATP......
学位
肝豆状核变性
CRISPR/Cas9
点突变
R778L
小鼠模型
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