目的:1.探讨他克莫司治疗儿童特发性膜性肾病的疗效与安全性,为临床治疗儿童特发性膜性肾病提供实验依据;2.总结37例特发性膜性肾病患儿的临床表现及病理特征,对儿童IMN临床病理特征进行分析以提高对该病的认识。方法:对2011年1月至2015年12月在南京总医院儿内科住院行肾活检病理明确诊断为特发性膜性肾病且具有完整随访资料的37例患儿,回顾性分析一般资料（年龄、性别、临床表现）、血液相关指标（血肌酐、血清尿素、血清白蛋白、血清胆固醇、血清甘油三酯、血清免疫球蛋白、血清补体）、尿液相关指标（24小时尿蛋白定量、尿沉渣、尿N-乙酰-β-D-葡萄糖苷酶、尿视黄醇结合蛋白酶）、肾小球滤过率、他克莫司血谷浓度、他克莫司副作用、自身抗体、乙肝病毒标志物、病理特征、免疫荧光及血清抗磷脂酶A2受体抗体等。结果:共观察37例特发性膜性肾病患儿:1、他克莫司治疗儿童IMN缓解率为75.6%,治疗后1个月、3个月、12个月、24个月完全缓解率（CR）分别为13.5%、32.4%、40.5%%、51.35%;合并肾功能不全（CKD）及病理出现局灶节段硬化的治疗效果较差。随访他克莫司治疗1个月、3个月、12个月、24个月后血清肌酐、尿素、肾小球滤过率（eGFR）及肾小管指标等没有明显的波动。2、根据临床表现分为两型:肾病综合征型蛋白尿（肾病综合征型）31例（83.7%）,非肾病综合征型蛋白尿（非肾病综合征型）6例（16.2%）;肾病综合征型蛋白尿完全缓解率是40%,非肾病综合征型蛋白尿完全缓解率是75%,两者差别有统计学意义。3、年龄分组发现:平均发病年龄是14.8岁,男24例,女13例,男女比例1.85:1;有效组（男/女）:17/12,无效组（男/女）:7/1;青春期30例（81.4%）,儿童期7例（22.6%）,儿童期完全缓解率是83.3%,青春期完全缓解率是41.9%,儿童期组缓解率明显比青春期组高。4、肾脏病理:膜性肾病Ⅰ期35例,Ⅱ期2例,系膜细胞增生占27.0%;出现肾小球硬化5例,其中2例合并肾小管间质损伤。共30例患儿检测血清磷脂酶A2受体抗体（PLA2R-Ab）,27名患儿检测肾组织免疫荧光IgG亚型,PLA2R抗体阳性率83.3%（25/30）,免疫荧光IgG4+沉积25例（92.5%）,其中2例血清PLA2R抗体阳性但免疫荧光IgG4阴性和IgG4 trace,免疫荧光IgG4+沉积同时伴有PLA2R抗体阳性20例;免疫荧光以IgG+（37例）和C3+（35例）沉积为主,部分伴IgM、C1q、IgA沉积。结论:1、他克莫司对治疗儿童特发性膜性肾病具有较好的缓解率,治疗反应与临床类型、年龄、性别相关;女性缓解率及尿蛋白减少程度都比男性高;儿童期或者非肾病综合征型蛋白尿的患儿治疗效果较好。2、通过研究分析显示大量蛋白尿、合并有肾功能不全及出现局灶节段硬化可能是儿童IMN预后不良的危险因素。故对于大量蛋白尿、肾功能不全,出现肾小球硬化病变的患儿需早期干预、积极治疗改善预后。3、儿童IMN发病以年长儿为主,男性多于女性,临床表现多为肾病综合征。4、病理改变以I期为主,病变主要累及肾小球基底膜,同时可存在系膜细胞增生及系膜基质增多,这可能都是儿童不同于成人病理的自身特点。特发性膜性肾病免疫荧光IgG亚型特征在于富含IgG4的沉积物,还包括IgG1,IgG2和IgG3亚类。PLA2R是青春期组IMN的特异性标志物,阳性率80%,但是对儿童期特异性诊断本文没有统计。