目的分析阿扎胞苷治疗较高危组骨髓增生异常综合征（MDS）患者的疗效与安全性,初步探讨其疗效与预后可能的影响因素,为后续临床上选择阿扎胞苷治疗较高危组MDS提供理论依据。方法回顾性分析2018年2月-2021年1月安徽医科大学第二附属医院收治的较高危组MDS患者,其中使用阿扎胞苷单药治疗的患者有23例,具体给药剂量为75mg/m2,连续使用7天为一个疗程,28天为一个治疗周期。收集并记录23例MDS患者的一般资料,分析评估每位患者的临床疗效、安全性与生存期,最后统计学分析患者疗效和生存期在性别、年龄、既往是否治疗、治疗前骨髓原始细胞百分比、是否为复杂核型、有无不良基因突变、治疗前粒细胞计数、血红蛋白计数、血小板计数及接受的总疗程数等不同临床特征之间是否具有统计学差异,初步探讨疗效与预后可能的影响因素。结果（1）23例较高危组患者中,6例患者疾病稳定,2例患者骨髓完全缓解伴血液学改善,5例患者骨髓完全缓解,无患者达完全缓解或部分缓解。10例患者治疗失败,其中1例患者进展为急性髓系白血病,3例患者发展为更进展的MDS亚型,6例患者因无法控制的重症感染或严重出血而死亡。所有患者总有效率为56.5%（13/23）,其中接受4个疗程及以上治疗的患者总有效率为81.8%（9/11）;（2）23例患者中,18例患者在治疗期间发生感染性发热,常见的为肺部感染、皮肤软组织感染及泌尿系感染,5例患者注射部位红肿,3例患者出现便秘,4例患者出现腹泻,2例患者出现肝功能异常,2例患者出现一过性心功能异常;（3）23例患者的总生存期为0.2～26个月,中位生存期5个月,平均生存期为8个月;（4）较高危组MDS患者接受阿扎胞苷治疗的临床疗效和生存期与患者的年龄、既往是否治疗及接受的总疗程数相关,差异有统计学意义（p<0.05）。而在性别、治疗前骨髓原始细胞百分比、是否为复杂核型、有无不良基因突变、治疗前粒细胞计数、血红蛋白计数及血小板计数等方面无统计学差异。结论阿扎胞苷治疗较高危组MDS患者具有良好的疗效,适用于无法进行干细胞移植的患者,其疗效与预后主要与年龄、既往是否治疗和接受的总疗程数相关,而不良反应相对单一且多可以预见,适用人群广泛。