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目的:采用回顾性队列研究方法,收集整理急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿的临床症状、体征、实验室检查结果和生存情况。通过对其入选的22个研究指标进行统计学分析,计算ALL患儿的无事件生存率,探讨研究指标对无事件生存时间、缓解率、复发率和死亡率的影响。为更科学的判断儿童ALL的预后,正确的评估ALL患儿的危险度,选择合理的个体化化疗方案提供理论依据。方法:回顾性的分析2006年01月01日至2012年01月01日于河北医科大学第二医院小儿内科血液专业组住院治疗的132例ALL患儿。1、纳入标准:①年龄≤14岁。②符合儿童ALL诊断标准。诊断标准依据《儿童急性淋巴细胞白血病诊疗建议(第三次修订草稿)---2006年》或2010年《儿童急性淋巴细胞白血病临床路径(2010年版)》。排除标准:未经我院首诊、初治或治疗未满一个疗程的ALL患儿。2、设计病史摘录表,系统摘录ALL患儿的性别、发病年龄、初诊时外周血白细胞的数目(WBC)、血红蛋白的含量(HGB)、血小板的数目(PLT)、是否有幼稚细胞、是否有中枢神经系统白血病(CNSL)或睾丸白血病、免疫学分型、融合基因(BCR/ABL)、肝肿大、脾肿大、淋巴结肿大、泼尼松诱导试验、第19天(D19)骨髓形态学检查、第33天(D33)骨髓形态学检查、肝损伤、肺损伤、治疗过程中感染、输注血液制品、治疗过程中的依从性、乳酸脱氢酶(LDH)和治疗方案共22个研究指标。3、设计随访表,收集统计ALL患儿的生存情况并计算生存时间。4、分组整理数据:性别(男;女)、年龄(<1岁或>10岁;1岁-10岁)、初诊时外周血WBC(<50×10~9/L;(50-100)×10~9/L;≥100×10~9/L)、HGB(<60g/L;≥60g/L)、PLT(<20×10~9/L;≥20×10~9/L)、幼稚细胞(无;有)、免疫学分型(B系;T系)、融合基因(BCR/ABL)(阴性;阳性)、CNSL或睾丸白血病(否;是)、肝肿大(距离肋缘下的距离)(<5cm;≥5cm)、脾肿大(距离肋缘下的距离)(<5cm;≥5cm)、淋巴结肿大(未触及;颈部、腋窝、腹股沟淋巴结可触及肿大)、泼尼松诱导试验(良好;不良)、D19骨髓形态学检查(原始淋巴细胞+幼稚淋巴细胞)(<5%;≥5%)、D33骨髓形态学检查(原始淋巴细胞+幼稚淋巴细胞)(<5%;≥5%)、化疗过程中感染(否;是)、肝损伤(否;是)、肺损伤(否;是)、输注血液制品(否;是)、治疗过程中的依从性(治疗是否中断3月以上)(否;是)、LDH(<240u/L;≥240u/L)和治疗方案(2006方案;临床路径;特殊方案)。5、统计学分析:所有数据均采用SPSS17.0统计学软件进行统计学分析。其中采用Kaplan-Meier法计算三年、五年无事件生存率;采用Log-Rank检验进行生存曲线比较;采用COX风险比例回归模型进行单因素分析,筛选无事件生存时间的影响因素,进一步建立COX风险比例回归模型进行多因素分析,进一步筛选无事件生存时间的影响因素;采用Logistic回归分析各个研究指标对缓解率、复发率或死亡率的影响;计量资料均数计算采用t检验;P<0.05表示差异有统计学意义。结果:收集病例共132例,其中包括无事件生存105例(诱导治疗未缓解2例,再次诱导治疗均达缓解),复发19例,死亡8例。缓解率为98.48%,复发率为14.39%,死亡率为6.07%。三年无事件生存率为(74.9±0.05)%,五年无事件生存率为(63.3±0.07)%。依据危险度分级将132例ALL患儿划分为低危组、中危组和高危组。其中低危组52例,中危组42例,高危组38例。低危组三年无事件生存率为(87.2±0.06)%,五年无事件生存率为(71.5±0.10)%。中危组三年无事件生存率为(67.6±0.10)%,五年无事件生存率为(67.6±0.10)%。高危组三年无事件生存率为(63.1±0.10)%,五年无事件生存率为(50.5±0.14)%。不同危险度分组的ALL患儿进行生存曲线比较,差异(P=0.023)存在统计学意义。并且随着危险度的提高,ALL患儿的无事件生存率下降。COX风险比例回归模型单因素筛选结果显示:免疫学分型(P=0.005)和依从性(P=0.046)对ALL患儿的无事件生存时间有影响。COX风险比例回归模型多因素分析结果显示:免疫学分型(P=0.005)和依从性(P=0.045)为独立的预后影响因素。 Logistic回归分析结果显示:治疗过程中输入血液制品(P=0.040)可以提高缓解率;融合基因(BCR/ABL)阳性(P=0.004)增加复发率;22个研究指标均对死亡率无影响。132例ALL患儿在化疗过程中感染者45例,感染率为34.09%。在感染的ALL患儿中,以呼吸道为主(36例),占80.43%。4例重症感染ALL患儿均死亡,占ALL死亡患儿的50%。结论:1、儿童ALL的危险度级别越高,无事件生存率越低。2、免疫学分型和依从性为独立的预后影响因素。B-ALL患儿的无事件生存率明显的高于T-ALL患儿,坚持规范化治疗是预后良好的重要保证。3、融合基因(BCR/ABL)阳性增加复发率。4、治疗过程中输入血液制品可以提高缓解率。5、儿童急性淋巴细胞白血病化疗过程中的感染以呼吸道为主,重症感染易导致死亡。