论文部分内容阅读
目的:评价沙利度胺治疗重型β地中海贫血(β thalassemia major,βTM)的疗效及安全性。方法:根据纳入标准,收集2017年6月到2019年12月在我院就诊的βTM患者中使用过沙利度胺治疗的病例并进行回顾性分析,沙利度胺服药时间需大于1个月。根据自身对照治疗前后各观察指标变化水平来评价沙利度胺疗效。观察指标主要有:输血需求(输血间隔天数及单次输血量)、红细胞参数、铁蛋白、胆红素和血红蛋白电泳结果。最后,记录治疗期间药物副作用。结果:共收集到使用过沙利度胺治疗的βTM患者17人,药物剂量为每晚睡前口服75mg或100mg。7人在治疗2.14±2.04个月(范围1～6个月)后脱离输血,总脱离输血率为41.18%;10人未脱离输血,但其中9人输血间隔时间均延长(90%),治疗 1～3月后延长4.83±4.53天(P=0.008),治疗4～6月后延长7.83±4.64天(P=0.043),输血间隔延长后没有引起Hb、RBC有统计学意义的降低,治疗前后单次输血量无差异(P值>0.05)。17人经沙利度胺治疗后Hb、RBC、MCV、MCH、MCHC、RDW-CV等均发生变化,但并不总有统计学意义,RBC变化比Hb变化更明显。治疗后12个月中,第9个月的Hb、RBC最高,Hb:107.67±12.86g/L,较治疗前升高20.28±7.83g/L(P=0.001);RBC:4.58±0.85×1012/L,较治疗前升高 1.35±0.60×1012/L(P=0.003)。MCV、MCH、MCHC 均较治疗前降低,而 RDW-CV升高。治疗后HbF比例升高49.25±35.02%(P=0.018)。治疗前后Hb差值与治疗前HbF比例正相关(r=0.722,P=0.005),与治疗前HbA比例负相关(r=-0.719,P=0.006),与治疗前HbA2比例(r=-0.495,P=0.086)不相关。治疗前后铁蛋白和胆红素的变化无统计学意义。治疗前后WBC、NEU、LYM、PLT、PT、APTT、Fg、DDI、ALT、AST、UA和CK-MB的变化无统计学意义,但血肌酐在治疗后降低了3.67±6.18μmol/L(P=0.037),具有统计学意义。药物副作用方面有4例患者用药后出现了不良反应,分别是血栓事件、转氨酶升高、皮疹和急性胃肠炎。其中发生血栓患者停药并抗凝治疗,另外3人给予相应治疗后继续服药可耐受。结论:沙利度胺(75mg/100mg qn)对βTM患者具有疗效,41.18%的患者可以脱离输血,90%的未脱离输血患者可以延长输血间隔时间。治疗后Hb、RBC、HbF升高。治疗前后Hb差值与治疗前HbF正相关,与治疗前HbA负相关。治疗后MCV、MCH、MCHC均降低,而RDW-CV升高。治疗后铁蛋白和胆红素无显着改善。药物副作用需注意血栓事件。