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目的:前瞻性研究采用中大剂量足叶乙甙(VP16)增强TBI/CY预处理方案的异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)的有效性和安全性。方法:预处理方案采用VP16联合TBI联合CY方案:TBI 4.5 Gy/d,-4、-3d; Cy 60 mg·kg-1·d-1,-2、-1 d; VP16 10-40 mg/kg(中位22 mg/kg ),-2、-1d,移植前未缓解患者3例,其中2例在TBI/CY/VP16基础上增加FA方案(Flu 50 mg /d,-9-4d. AraC 2 g/d,-9~-4 d),1例增加大剂量去甲氧柔红霉素(IDA) 40 mg-5d。GVHD预防:同胞供者移植采用CsA联合短疗程甲氨蝶呤,无关供者移植采用ATG(即复宁6-7.5 mg/kg)联合环胞霉素和短疗程甲氨蝶吟。结果:造血重建:所有患者均在15d内获得粒系和巨核系造血重建,1例主要血型不合(B→O型)的无关移植患者发生移植后纯红细胞再生障碍;随访观察:中位随访6(2-10)个月,12例患者均无事件生存,植活证据均为完全供者植入,MRD动态检测均为阴性;等等。结论:①高危、标危组ALL采用标准TBI/CY预处理基础上,联合中大剂量VP16 (10-40 mg/kg)增强预处理方案的allo-HSCT,短期疗效显著,不良反应有增加趋势,但未发现增加移植相关死亡,值得进一步扩大研究和延长随访观察;②中大剂量VP 16增强预处理方案主要不良反应为消化道反应和感染;③中大剂量VP 16同时加重免疫抑制,对于无关供者移植应酌情减少ATG用量,以减少PTLD发生风险。