【摘 要】
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无论罕见病还是常见病,缩短药物研发上市的时间是各方的共同需求,这对于大多数尚无有效治疗方法的罕见病而言尤为重要。美国罕见病药物相关激励政策出台时间最早,因此罕见病
【机 构】
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中国医学科学院北京协和医院临床药理研究中心,中国医学科学院北京协和医院
【基金项目】
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国家重点研发计划精准医学研究重点专项“罕见病临床队列研究”资助项目(2016YFC0901500);国家重点研发计划精准医疗伦理、政策法规框架研究资助项目(2017YFC0910101);中国医学科学院医学与健康科技创新工程资助项目(2016-I2M-1-002)
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无论罕见病还是常见病,缩短药物研发上市的时间是各方的共同需求,这对于大多数尚无有效治疗方法的罕见病而言尤为重要。美国罕见病药物相关激励政策出台时间最早,因此罕见病药物临床试验数量最多,中国的临床试验数量正在逐渐增加。罕见病的药物临床试验以罕见肿瘤为主,目前多为Ⅱ期试验。临床试验作为孤儿药研发中的重要环节,除需要政策支持,在试验设计和实施中还存在很多问题,如对自然病程和发病机制缺乏了解、无法实施随机对照试验、有待更为新颖的试验设计和敏感的终点指标、入组困难、存在伦理冲突等。这些问题的解决有待政府部门、制药企
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