【摘 要】
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造血干细胞移植(hematopoiteic stem cell transplant,HSCT)不仅可以治疗血液病,也可治疗先天免疫缺陷病和一些遗传代谢缺陷病。基因检测水平的提高使得先天代谢异常的检出率
【机 构】
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上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心血液/肿瘤科
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造血干细胞移植(hematopoiteic stem cell transplant,HSCT)不仅可以治疗血液病,也可治疗先天免疫缺陷病和一些遗传代谢缺陷病。基因检测水平的提高使得先天代谢异常的检出率逐年提高,随着确诊病例的日益增多,越来越多的患儿等待根治性的治疗手段。酶替代治疗在我国刚处于起步阶段,因而使得我国遗传代谢病患儿HSCT的需求日益增多。为便于了解HSCT治疗遗传代谢病的相关知识,本文将就HSCT治疗遗传代谢病的原理如何?哪些代谢病患儿适合HSCT?如何进行移植?移植过程中和移植后需要注意哪
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