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Fabry病是一种罕见的X连锁隐性遗传的溶酶体脂质贮积病。该病患病率约为1/3100~4600[1],男女均可发病,男性发病时间早,临床症状相对较多,病情更重,且更容易发生严重脏器病变[2],现代医学多采用酶替代疗法、小分子伴侣酶增强疗法治疗本病,但因其治疗费用高昂,给患者带来沉重的经济负担。近年来有基因和干细胞疗法等治疗本病的研究报道[3],但方案尚不成熟。导师刘玉宁教授试图从中医药方面寻找治疗本病的突破口,在中国法布雷病友会的支持下,做了一些有益的探索,认为本病与遗传绝对相关,故以先天禀赋不足为基本病