小脑是皮层下最大的运动结构,负责运动的协调和精细调控.遗传因素或内源/外源性非遗传因素可引起小脑结构和功能障碍从而导致小脑共济失调,表现为姿势失衡、步态紊乱、肢体运动障碍、眼球运动失调以及言语沟通不畅等症状,严重影响患者的生活质量并带来社会经济负担.然而,小脑共济失调致病因素的复杂多样为其防治带来了巨大的挑战.因此,本文围绕小脑共济失调的病因、症状和临床分型,从神经元、神经环路和胶质细胞的结构和功能异常的角度,系统总结小脑共济失调发生发展神经机制的最新研究进展,并在分析临床小脑共济失调治疗现状的基础上,提出并展望了靶向小脑神经元环路递质系统、小胶质细胞介导的神经炎症反应以及遗传性小脑共济失调的致病基因等药物和神经调控干预新策略,以期对未来发展更有疗效的小脑共济失调疗法提供有益的参考.