非血缘脐血或单倍体来源的造血干细胞移植治疗戈谢病的临床研究

来源 :中国小儿血液与肿瘤杂志 | 被引量 : 0次 | 上传用户：a13456400000

【摘要】

：

目的探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童戈谢病(GD)的临床疗效。方法回顾性分析2013年4月1日—2018年12月31日本中心收治的10例GD,进行allo-HSCT治疗,非血缘脐血和

【作者】

：

唐湘凤卢伟井远方郗晓芹吴南海栾佐

【机构】

：

中国人民解放军总医院第六医学中心儿科

【出处】

：

中国小儿血液与肿瘤杂志

【发表日期】

：

2020年4期

【关键词】

：

戈谢病异基因造血干细胞移植单倍体脐血溶酶体贮积病 Gaucher diseasesAllogeneic hematopoietic stem cell

【基金项目】

：

首都临床特色应用研究(Z18110000718032)

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目的探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童戈谢病(GD)的临床疗效。方法回顾性分析2013年4月1日—2018年12月31日本中心收治的10例GD,进行allo-HSCT治疗,非血缘脐血和单倍体移植各5例,男2例,女8例。中位年龄5.7岁。预处理是以白消安和环磷酰胺为基础的清髓方案。预防急性移植物抗宿主病(aGVHD)以环孢素为基础。脐血组回输有核细胞(TNC)中位数6.5×10^7/kg,CD34^+细胞中位数2.13×10^5/kg;单倍体组回输TNC中位数16.5

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