肾病综合征是儿童时期常见的原发性肾脏疾病,目前发病率逐年上升,至今首选的治疗药物仍是肾上腺皮质激素。本病疗程长,易反复,严重地影响患儿的健康和生活质量。肾病综合征的频复发、激素依赖,与对激素耐药一起称为难治性肾病,治疗较为棘手,是儿童肾病综合征主要临床难题之一,引起医疗工作者的广泛关注。为了解大剂量环磷酰胺静脉冲击疗法(CTX-PT)治疗儿童难治性肾病的近期疗效以及影响疗效的相关因素,并与单独应用激素中长程疗法进行比较,探讨本疗法的安全性,为今后的治疗提供参考,本文对2003年3月至2008年3月经吉林大学第一附属医院儿科住院的RNS患儿进行回顾性分析,研究其疗效及影响疗效的因素,其结果采用统计学方法进行检验。结果:1、激素中长程疗法联合环磷酰胺冲击难治性肾病可缩短治疗时间,治疗组缓解时间为6.06±3.58﹙周﹚,对照组缓解时间10.57±8.44﹙周﹚。2、联合应用环磷酰胺治疗后复发率低。3、激素联合CTX-PT治疗难治性肾病对频复发及激素依赖者疗效好,临床分型、病理分型与疗效无关。4、治疗前Scr、尿蛋白定量水平低者疗效好,IgG、IgA水平高者疗效好,患儿性别、治疗前血清白蛋白、胆固醇、尿素氮与疗效无关。5、CTX-PT有一定不良反应,但安全性好。结论:对于符合难治性肾病诊断患儿,在无应用环磷酰胺禁忌证的条件下,建议应用环磷酰胺治疗以缩短疗程,减少复发、达到较好的治疗效果。