目的：系统评价他克莫司联合激素治疗难治性肾病的有效性和安全性。方法：计算机检索中国生物医学文献数据库（CBM）、中国知网（CNKI）、维普、万方数据库、MEDLINE、PubMed、The Cochrane Library、EMBASE、Up To Date，时限为1984年他克莫司首次发现至2014年6月，同时手工检索相关杂志及研究资料，查找他克莫司联合激素治疗难治性肾病的随机对照试验或半随机对照试验，并且根据患者的年龄将研究对象分为成人和儿童两部分，分别进行评价，由两名评价员独立筛选文献、提取资料、评价质量并交叉核对，采用RevMan5.2软件进行Meta分析。结果：成人部分共有11篇文献纳入本研究，高质量文献2篇，对593例成人患者进行了Meta分析，结果显示总缓解率：他克莫司联合激素组高于对照组，不良反应：他克莫司联合激素组与对照组相比，具有相似的胃肠道不良反应、血糖耐受，但总体不良反应发生率的比较有统计学意义，低于对照组；儿童部分共有6篇文献纳入本研究，高质量文献2篇，对354例儿童患者进行了Meta分析，结果显示总缓解率：他克莫司联合激素组优于单用他克莫司组，优于环磷酰胺联合激素组，不良反应：他克莫司联合激素组总体不良反应发生率低于对照组，严重不良反应发生率低于对照组，胃肠道不良反应的发生率与对照组无统计学意义。结论：他克莫司联合激素治疗难治性肾病对于成人和儿童患者均可提高总缓解率，降低总体不良反应发生率，但两者临床病理分型有所不同，儿童以微小病变型肾病多见，成人以膜性肾病多见。基于研究的局限性，仍需高质量的临床随机对照试验进一步论证。