维奈托克联合阿扎胞苷治疗老年frail急性髓系白血病一例报告并文献复习

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目的:探讨以BCL-2抑制剂维奈托克为基础的治疗方案在老年AML中的应用,并分析维奈托克的作用机制、临床试验、不良反应及其在其他血液肿瘤中的应用。方法:本文报道了1例老年AML患者以维奈托克联合阿扎胞苷为治疗方案的诊治经过,并进行相关的文献复习。结果:患者主因皮疹1月余,间断发热半月余于2020-08-01入院,依据骨髓涂片、活检、流式及二代测序结果,明确诊断为急性单核细胞白血病(高危ASXL1,IDH1,SF3B1突变阳性)。入院时合并较重的肺部感染,并有高血压、心房颤动、陈旧性脑梗塞多种基础疾病。对患者进行综合评估,认为其不能耐受高强度化疗,并结合患者细胞遗传学及分子生物学结果,遂给予维奈托克联合阿扎胞苷进行诱导治疗。依据患者临床情况,个体化调整维奈托克至14天,患者28天达完全缓解(complete remission CR),在疗程结束后8天血象达恢复状态(中性粒细胞≥0.5x109/L和血小板≥50x109/L),目前仍持续缓解,无进展生存期(PFS)达7个月。结论:1.BCL-2抑制剂维奈托克与阿扎胞苷联合使用,对于年龄较大及不适合高强度化疗的老年AML患者而言,缓解率高,总生存期长。2.对于不能耐受维奈托克28天疗程的患者,在目标剂量不变的情况下,缩短应用维奈托克天数至14天,不良反应明显减轻,但患者仍可达到CR。因此,维奈托克联合阿扎胞苷方案可根据临床情况进行个体化调整。3.维奈托克联合去甲基化药物或低剂量阿糖胞苷的治疗方案中,存在IDH1/2、FLT3-ITD、NPM1突变的患者缓解率更高,生存期更长,但仅NPM1突变与长期生存和持续CR密切相关/可作为MRD监测的指标。4.老年AML患者共病多、器官功能下降、常合并不良细胞遗传学改变、难以耐受高强度化疗等一系列问题,其诱导及巩固治疗目前国内外尚未达成共识。因此,对老年患者进行准确而全面的评估尤为重要,有助于临床医生选择恰当的个体化治疗方案。
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