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研究目的:通过统计常染色体显性多囊肾病（Autosomal dominant polycystic kidney disease,ADPKD）患者临床诊治基本情况及诊疗费用,评估ADPKD疾病给社会造成的直接经济负担,对胚胎植入前基因检测技术（preimplantation genetic testing,PGT）阻断ADPKD致病基因向子代遗传的治疗方式进行成本效用分析,评估其带来的医疗经济学获益。研究方法:通过检索上海某三甲医院电子病案信息系统数据,筛选2013年1月1日至2018年12月31日之间符合慢性肾脏病诊断标准的门诊患者90845例,住院患者9226例,按照疾病诊断分为多囊肾病组、糖尿病肾病组和其他肾病组,以上三组患者根据慢性肾脏病（Chronic kidney disease,CKD）分期再分为六个亚组:G1组、G2组、G3a组、G3b组、G4组、G5组,并根据尿常规中蛋白尿定性结果细分为:尿蛋白++++组、尿蛋白+++组、尿蛋白++组、尿蛋白+组和尿蛋白阴性组。首先,统计分析多囊肾病组、糖尿病肾病组和其他肾病组三组患者的基本情况,包括就诊患者人数、性别比例、年龄分布、就诊科室分布、年均人均就诊次数等;比较不同CKD分期的多囊肾病组与糖尿病肾病组、其他肾病组患者亚组间的临床分布情况;其次,统计分析三组患者的临床医疗费用情况,包括门诊和住院的药费、化验费、检查费和治疗费等,同时分析比较ADPKD患者在不同科室就诊产生的医疗费用;再次,统计分析不同蛋白尿水平组的ADPKD患者门诊及住院就诊的基本情况,包括患者人数、就诊频次和直接医疗费用情况;最后,以国内临床开展的胚胎植入前遗传学检测（Preimplantation genetic testing,PGT）技术用于阻断新一代ADPKD患者的医疗费用明细为蓝本,对比前述统计ADPKD患者卫生经济学数据,估算ADPKD患者从确诊直至生命终点的医疗费用以及使用托伐普坦治疗快速进展型ADPKD患者的费用,运用决策树模型,对PGT干预治疗方案、传统ADPKD治疗方案、托伐普坦治疗方案进行成本效果分析。研究结果:该医疗中心的ADPKD组的门诊就诊人数（5547/90845,6.10%）与糖尿病肾病患者（5916/90845,6.51%）接近,但人均年均频次（1.8081）低于糖尿病肾病组（8.7630）和其他肾病组（3.4980）患者。就诊的ADPKD患者中男女均等（门诊男女比例为1.08,住院男女比例为0.96）,门诊（56.02%）及住院患者（53.45%）的年龄分布以30～60岁区间为主,30岁以下就诊患者人数较少。ADPKD患者在临床就诊主体人群为CKD5期患者,就诊科室分布几乎涵盖了所有的临床科室,年均住院频次排名前三位的是:肾内科（562人次/年）、肾移植科（43人次/年）和泌尿外科（25人次/年）,都是与肾脏表现相关的临床科室。在对ADPKD与糖尿病肾病、其他肾脏疾病的临床费用比较的过程中,发现门诊ADPKD患者均次费用（1571元/次）高于糖尿病肾病患者（556元/次）,且药品费用占比较高（54.57%）。患者肾功能进展至终末期后门诊均次费用显著增高（2692元）。住院ADPKD患者就诊费用（12049元/次）低于糖尿病肾病组（19992元/次）,且操作检查费用占比（5034/12049,41.78%）高于门诊（542/1571,34.50%）。在ADPKD患者不同分期亚组中,3b期（30ml·min-1·1.73 m-2<e GFR<45ml·min-1·1.73 m-2）的住院患者的人均诊疗费用相对较高（12813元/次）。将所有入组患者按照慢性肾脏病分期分为六个不同的亚组,比较不同肾功能水平的ADPKD患者的临床费用支出情况,发现CKD1-4期患者的人均费用无显著差异,终末期肾病患者费用较前显著增高。多囊肾病组患者均次诊疗费用与糖尿病肾病接近,但由于其人均年均就诊频次高于糖尿病肾病组患者,因此从人均总费用来看,ADPKD的人均负担高于糖尿病肾病患者。ADPKD患者按照尿蛋白水平分组比较后发现,伴有蛋白尿的ADPKD患者临床并不少见（门诊49.59%,住院65.47%）,超过既往研究数据中的比例。蛋白尿达到++++以上的ADPKD患者年均就诊频次（门诊1.0000次/年,住院1.4110次/年）和均次就诊费用（门诊470元/次,住院20153元/次）相对较高,提示合并有其他肾小球疾病。ADPKD患者的均次费用随尿蛋白程度加重而逐渐增多,门诊患者更为明显,提示ADPKD患者的尿蛋白升高也可能间接反应了肾小管损伤程度,进而对疾病进展的预测有现实意义。PGT作为一种安全可靠的诊断技术手段来干预ADPKD致病基因的遗传,能够完全阻断新一代患儿的出现,从而缓解了ADPKD患者临床常规诊疗费用。估算使用PGT技术阻断下一代ADPKD患者生育的医疗成本,以及使用现有手段诊疗ADPKD患者从确诊直至生命终点的医疗支出,决策树模型、成本效果分析均提示PGT阻断ADPKD是更优的选项。托伐普坦治疗快速进展型ADPKD在成本效果分析中无显著优势,但在单因素敏感性分析中更有优势。结论:ADPKD作为导致终末期肾脏病的第四位病因,患者医疗支出负担与糖尿病肾病患者相近。疾病对个人及给社会的经济消耗不容忽视。通过成本效果分析,使用PGT阻断ADPKD新患者出现,其医疗经济学收益显著高于罹患ADPKD患者的医疗资源消耗,应当投入更多的医疗资源来支持该技术的进一步完善与推广。