目的:通过对接受非血缘相关脐血移植（unrelated cord blood transplantation,UCBT）和半相合外周血造血干细胞移植（haploidentical hematopoietic stem cell transplantation,Haplo-HSCT）治疗恶性血液病患者的临床资料进行系统地比较分析,了解两种干细胞来源的移植方式的临床疗效及其造血重建特点,同时对单、双份UCBT以及患者的临床特点和移植结果等进行比较,以期更好地指导临床。方法:回顾性分析2013年7月至2019年10月在本中心接受UCBT和Haplo-HSCT治疗的恶性血液病患者的临床资料。共49例患者纳入本研究,其中UCBT组25例,Haplo-HSCT组24例。UCBT组中单份脐血移植（single unit UCBT,s UCBT）8例,双份脐血移植（double unit UCBT,d UCBT）17例。综合分析了两组造血重建、急性移植物抗宿主病（acute GVHD,a GVHD）及慢性移植物抗宿主病（chronic GVHD,c GVHD）发生率、总体生存（overall survival,OS）、无白血病生存（leukemia free survival,LFS）、复发及非复发死亡（non-relapse mortality,NRM）、免疫重建等,综合评估临床疗效及预后。结果:1.脐血移植:1.1 UCBT总体分析:UCBT组患者中位年龄21（7～59）岁,回输脐血的总有核细胞（TNC）中位数为4.15（2.29～7.24）×107/kg,CD34+细胞中位数为1.32（0.22～7.90）×105/kg;中性粒细胞和血小板植入的中位时间分别为23（12～38）天和45（25～144）天。16例（64%）患者发生a GVHD,其中9例（36%）为III-IV度;5例（20%）患者发生c GVHD。共有12例（48%）患者死亡,2例（8%）复发;移植后2年的OS和LFS率分别为52%和48%。1.2单、双份UCBT的比较:两组患者中性粒细胞植入的中位时间分别为26（12～37）天和23（18～38）天（P=0.807）,血小板植入的中位时间分别为42（25～50）天和58.5（33～144）天（P=0.018）,显示s UCBT组患者血小板植入要明显快于d UCBT。d UCBT组患者a GVHD,尤其是重症a GVHD的发生率显著高于s UCBT组患者（p<0.01）。两组患者在c GVHD方面无统计学差异。2年OS率分别为37.5%和58.8%（P=0.435）,2年LFS率分别为25%和58.8%（P=0.136）。2.半相合移植临床分析:Haplo-HSCT组患者中位年龄31（13～65）岁,回输半相合外周血的单个核细胞中位数为9.72（2.22～36.59）×108/kg,CD34+细胞中位数为3.82（1.29～17.92）×106/kg;中性粒细胞和血小板植入的中位时间分别为13（9～26）天和16.5（11～93）天。5例（20.8%）患者发生a GVHD,其中III-IV度2例（8.3%）;2例（8.3%）患者发生局限型c GVHD。共有8例（33.3%）患者死亡,4例（16.7%）死于疾病复发,4例（16.7%）为非复发死亡;2年OS率和LFS率均为62.1%。3.脐血移植和半相合移植的比较:UCBT组和Haplo-HSCT组患者中性粒细胞和血小板的植入时间均有显著差异（P<0.001和P=0.001）,Haplo-HSCT组患者的造血重建显著快于UCBT组。UCBT组患者在移植后30天时CD3+T细胞和CD8+T细胞的恢复比Haplo-HSCT组显著延迟（均P=0.001）,这种差异在移植后180天时仍然显著,提示Haplo-HSCT的免疫重建要快于UCBT。两组患者a GVHD的发生率分别为64%和20.8%（P=0.019）,c GVHD的发生率分别为20%和8.3%（P=0.417）。两组患者移植后复发率分别为8%和16.7%（P=0.417）,非复发死亡率分别为44%和16.7%（P=0.062）;移植后2年的OS分别为52.0%和62.1%（P=0.342）,2年的LFS分别为48%和62.1%（P=0.208）。结论:脐血移植疗效确切,d UCBT患者a GVHD发生率及严重程度高于s UCBT。Haplo-HSCT与UCBT疗效相当,Haplo-HSCT在造血重建和免疫重建方面快于UCBT,a GVHD的发生率低于UCBT患者。因此,对于缺乏HLA相合供者的患者而言,脐血移植和半相合移植无疑是合适的替代供者选择。