多囊卵巢综合征(polycystic ovarian syndrome,PCOS)是一种妇科临床中的常见内分泌代谢综合征,临床表现为月经失调、不孕、痤疮、肥胖、多毛等,对妇女生活质量影响严重。近年来,其发病率有明显升高趋势。中医和西医均对多囊卵巢综合征做了大量研究,就多囊卵巢综合征的药物治疗来说,西药的接受度和认可度要高于中药,西药中的达英-35被认为是首选药物。中医药在多囊卵巢综合征的治疗中也有很好的效果,但是缺乏科学有效的临床试验研究。因此,对中医药在多囊卵巢综合征治疗中的疗效评价进行研究,为我国中医药的临床实验研究提供有价值的参考,对于客观准确评价中医药的药效和中药推广有着重要的现实意义。本文以协和医院临床试验数据为基础,首先通过非参数回归拟合性激素指标与随访时间的变化曲线,并用方差分析定量检验中西两种药物对各性激素指标的改善效果。然后将高维相关的代谢物数据对临床数据中的性激素指标进行偏最小二乘回归,构建更为敏感的代谢物疗效评价指标,并通过非参数回归拟合的趋势图和方差分析对代谢物疗效评价指标进行分析。最后用具有随机效应的混合模型对临床数据中性激素指标和代谢物疗效评价指标分别进行建模,对某中药和达英-35在治疗多囊卵巢综合征的疗效进行评价与研究。本文研究发现,某中药对于多囊卵巢综合征患者的性激素指标有一定的改善,但是改善效果不如达英-35。在临床实验数据的药效评价中,非参数回归、偏最小二乘回归和具有随机效应的混合模型有很大的优势,而方差分析有一定的局限性,且部分分析结果与实际有偏差。在临床试验研究中,统计分析方法的选择很重要,采用更加科学有效的统计分析方法可以得到更客观真实的结论。