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目的:研究息肉状脉络膜血管病变(polypoidal choroidal vasculopathy,PCV)患眼玻璃体腔注射阿柏西普(intravitreal aflibercept injection,IAI)治疗后房水中血管内皮生长因子(vascular endothelial growth factor,VEGF)的浓度变化与临床疗效转归,并分析VEGF浓度与临床疗效的相关性。方法:前瞻性病例对照研究,共纳入PCV患者17例20只眼(PCV组)及眼底正常的年龄相关性白内障患者10例10只眼(对照组)。PCV组患眼于IAI前抽取房水0.05~0.1 ml,对照组于白内障术前抽取房水。对PCV组患者于每次治疗前行裂隙灯显微镜、眼压、最佳矫正视力(best corrected visual acuity,BCVA)、彩色眼底照相、光学相干断层扫描(optical coherence tomography,OCT)等眼科检查以评估临床疗效。采用人VEGF夹心酶联免疫吸附测定(Enzyme Linked-Immuno-Sorbent Assay,ELISA)试剂盒检测房水中VEGF浓度,分析PCV患眼IAI治疗后房水中VEGF浓度与临床疗效的相关性。结果:本研究中所有PCV组患眼平均接受IAI治疗4.39次,无任何全身或眼部不良事件的发生。与治疗前相比,治疗后患眼的BCVA从0.6提高到0.4(Log MAR);浆液性或出血性视网膜色素上皮脱离(pigment epithelium detachment,PED)的完全消退率为13%;视网膜下液的吸收率为78%;息肉消退率为43%。治疗前房水VEGF浓度均值为239.14±126.12 pg/ml,对照组为124.61±9.10 pg/ml,两组比较,差异有统计学意义(t=2.506,P=0.033)。治疗后1个月、2个月PCV组患眼房水VEGF浓度分别为119.18±91.78 pg/ml、99.64±63.68 pg/ml,均较治疗前降低,差异有统计学意义(Z=-3.883,P=0.000;Z=-3.920,P=0.000)。PCV组患眼IAI治疗前、治疗后1个月和2个月的BCVA均值分别为0.59±0.50、0.42±0.48和0.37±0.59。与治疗前比较,治疗后1个月患者的BCVA显著提升,差异有统计学意义(Z=-3.182,P=0.001);而治疗后2个月与治疗后1个月比较,BCVA无变化(Z=-1.552,P=0.121)。PCV组患眼IAI治疗前、治疗后1个月和2个月的中央视网膜厚度或病变处视网膜厚度(central retinal/lesion thickness,CR/LT)均值分别为357.20±211.11 um、281.75±230.10um和275.85±220.30 um。与治疗前比较,治疗后1个月患眼的CR/LT明显下降,差异有统计学意义(Z=-3.304,P=0.001);而治疗后2个月与治疗后1个月相比较,CR/LT无改变(Z=-2.83,P=0.777)。相关性分析结果显示,PCV组患眼IAI治疗前和治疗后2个月房水中VEGF浓度的差值和BCVA的差值具有相关性(r=0.541,P=0.014)。结论:PCV患眼进行每月一次连续3个月的IAI治疗可使房水中VEGF浓度持续抑制,并伴有视力的持续提升及病灶厚度的下降,治疗后视力的最大升幅及CR/LT的最大降幅发生于治疗后第一个月。