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(一)小鼠肌肉中以电击介导的基因转移和表达为了探讨如何提高人凝血因子IX cDNA肌肉转移和表达,我们采用低频脉冲、中等电压电场促进Lac-Z表达质粒pCMVβ和hFIX表达质粒pCMV-hFIX肌肉转移和表达。电击组hFIX最高表达量在小鼠血浆中的表达量为40±5.4ng/ml,是非电击组小鼠5.6±2.3ng/ml的4倍多。结果显示电击可以显著提高hFIX基因的肌肉转移和表达。(二)Sleeping Beauty(SB)转座子介导的hFIX基因表达研究将表达hFIX的Sleeping Beauty转座子载体pSB-hFIX和pCMV-SB10(表达转座酶)用尾静脉液压法共同注射到小鼠体内。探索了不同比例、浓度的pSB-hFIX和pCMV-SB10对表达的影响以优化hFIX表达。小鼠体内hFIX表达时间超过4个月,最高表达量达到6475.6±278.1ng/mL。结果显示,能够通过使用SB转座子系统获得hFIX的长期和高效表达。