背景:近年来尽管心衰的治疗取得了重大进展,但其死亡率仍然很高,据Framinghan资料,纽约心功能分级(NYHA)Ⅱ～Ⅲ级患者的年死亡率为10%～25%,而NYHA分级为Ⅳ者的年死亡率高达40%～50%。因此,我们应该竭力为心衰患者寻找更有效地治疗。重组人纽兰格林(recombinant human Neurugulin-1β,rh NRG-1β)作为一种心肌细胞分化因子,能直接与心肌细胞ErbB4受体结合,激活受体并产生相应的生物学活性,临床前试验显示其能够修复受损心肌细胞的纤维结构,加强心肌细胞间的联结,改善心脏功能,提高心衰动物的存活率,具有良好的临床应用前景。目的:评估重组人纽兰格林对慢性收缩性心力衰竭患者的疗效,并进行药物安全性分析。方法:对我科2008年3月～2008年10月期间收治的慢性收缩性心力衰竭患者进行严格筛选,共有6例入组,进行注射用重组人纽兰格林的随机、双盲、标准治疗基础上的安慰剂并行对照试验。用药10天后,分别于给药11-13天、30±5天、90±5天进行全面的有效性和安全性评估。结果:在主要及次要观察指标方面四位药物组受试者其中有三位出现了好转,与安慰剂组相比所占比例要高,但排除标准心衰药物的治疗效果,加用了纽兰格林药物组的有效程度是否比安慰剂组的要好,由于本中心样本量较少缺乏统计学依据。在安全性指标观察方面,四位药物组受试者均能耐受完成试验,有三位出现了可逆的轻度不良事件,未有严重不良事件发生。结论:重组人纽兰格林为我们提供了一个从细胞和分子水平上治疗慢性心功能不全的途径。分中心研究数据的变化趋势显示,其对慢性收缩性心力衰竭患者可能有一定的治疗作用,未发现严重不良事件。