分析老年急性髓系白血病（AML）患者采用小剂量MA（米托蒽醌、阿糖胞苷）与CAG（阿克拉霉素、阿糖胞苷、G-CSF）方案诱导治疗的疗效差异及预后影响因素。
方法回顾性分析2009年4月至2015年9月北京大学血液病研究所连续收治的103例≥60岁的确诊AML患者临床资料。其中，NPM1+FLT3-ITD-者占16.7%（17/102），65例采用小剂量MA方案诱导化疗，38例采用CAG方案诱导化疗，达完全缓解（CR）者进入巩固治疗。与CAG组相比，小剂量MA组患者发病时WBC显著升高（P=0.001），FLT3-ITD+患者比例显著升高（P=0.005）。全部患者中位随访13个月，存活患者中位随访17个月。
结果6例（5.8%）患者发生早期死亡，50例（51.5%）患者在1个疗程诱导化疗后获得CR，总CR率为70.1%。小剂量MA与CAG组1个疗程CR率及总CR率差异无统计学意义，停化疗后两组患者中性粒细胞恢复时间、血小板恢复时间及血小板输注次数差异均无统计学意义（P值均> 0.05）。68例CR患者中，23例（33.8%）在中位9个月时复发，3年累积复发率（CIR）为（52.5±10.1）%。全部患者中位总生存（OS）时间为20个月，3年OS率为32.2%，CR患者中位无病生存（DFS）时间为28个月，3年DFS率为43.7%。小剂量MA与CAG组患者3年CIR、中位OS时间、OS率、中位DFS时间、 DFS率差异均无统计学意义（P值均>0.05）。多因素分析显示，年龄<70岁（P=0.001）、最终CR（P< 0.001）、伴随NPM1+FLT3-ITD-基因表达（P=0.044）是影响患者OS的独立预后因素。伴随NPM1+FLT3-ITD-基因表达是影响患者DFS（P=0.042）的独立预后因素。按照年龄<70岁、最终CR及伴随NPM1+ FLT3-ITD-基因表达三个独立预后因素进行危险度分层，无不良预后因素为低危（13例），具备1个不良预后因素为中危（52例），具备2个及2个以上不良预后因素为高危（31例），三组患者3年OS率和DFS率差异有统计学意义（分别为60.5%、48.1%和0，P<0.001; 60.2%、39.4%和0，P=0.045），小剂量MA与CAG组比较，在低危、中危及高危患者中的3年OS率和DFS率差异均无统计学意义（P值均>0.05）。
结论老年AML患者应用CAG与小剂量MA诱导治疗方案疗效近似，年龄<70岁、最终CR及伴随NPM1+FLT3-ITD-基因表达是老年AML患者生存的独立良好预后因素。