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目的探讨重组人生长激素(r-h GH)对特发性矮小(idiopathic short stature,ISS)儿童的促生长效果。方法选取2009年1月至2013年1月在北京大学第三医院儿科矮小门诊应用r-h GH治疗并定期随访的ISS患儿47例,年龄(10.2±3.2)岁,治疗期限为1~2年,随访间隔为每3个月1次,取治疗前、治疗后0~1年及1~2年时的身高、血IGF-1值,并对3个时间阶段的各项指标进行比较,得出r-h GH治疗ISS儿童治疗前后的身高生长速率、身高标准差评分、IGF-1的变化。结果 r-h GH治疗ISS儿童治疗后身高增长速率、IGF-1水平明显高于治疗前,身高落后程度较前缩小,治疗前与治疗后0-1年和1-2年的身高增长速率分别为(4.42±1.21)cm/年、(10.06±3.44)cm/年、(8.70±1.70)cm/年,身高标准差评分的中位数分别为-2.85、-2.00、-1.35;IGF-1的中位数分别为250 ng/ml、403.5 ng/ml、523.0 ng/ml。差异均有统计学意义(P<0.05)。结论 r-h GH临床治疗ISS儿童有明显的促生长效应,可显著增加身高增长速率,提高身高标准差评分,增加血IGF-1水平。