目的:比较替莫唑胺(TMZ)与福莫司汀(Fotemustine)治疗恶性脑胶质瘤的疗效、生存期及不良反应。方法:56例首次术后脑胶质瘤患者随机分为TMZ组和福莫司汀组各28例,两组患者均给予常规放疗,2Gy/d,5d/w,共持续6-7w,射线总剂量60-66Gy。放疗结束后1周开始化疗。TMZ组在放疗期间每日口服替莫唑胺75mg/m2,放疗结束后4周,继续口服TMZ(150-200)mg/(m2.d),5d/w,每5天为1个疗程,每疗程间隔23天,28天为1个治疗周期,根据患者耐受情况给药4-6个周期。福莫司汀组给予100mg/m2静脉滴注,每周1次连续3周,停药5周,维持期治疗每3周静脉注射1次,共4-6次。结果:TMZ组近期疗效(CR+PR)明显优于福莫司汀组(78.6%vs 50%,P<0.05);TMZ组1、2、3年生存率分别是71.4%(20/28)、39.3%(11/28)、28.6%(8/28),中位生存期22个月。Fotemustine组1、2、3年生存率分别是57.1%(16/28)、32.1%(9/28)、17.9%(5/28),中位生存期12个月。两组比较无显著差异(P>0.05),但有提高生存率的趋势。TMZ组恶心、呕吐及骨髓抑制程度明显低于福莫司汀组(P<0.001),而急慢性脑损伤无显著性差异(P>0.05)。结论:TMZ比福莫司汀可更明显地缩小肿瘤体积,提高近期疗效,有延长患者生存期的趋势,不良作用少,值得临床推广应用。