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目的:异基因造血干细胞移植是治愈地中海贫血的唯一方法。观察应用强免疫抑制剂及胸腺球蛋白与减量的消胺为预处理方案,异基因外周血造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血的移植后效应以及降低并发症的特点。方法:选择2002-11于广州市第一人民医院血液科住院的11岁患者。出生时即诊断为纯合子重型β-地中海贫血。经患者家属同意和医院伦理委员会批准。对患者实施异基因外周血造血干细胞移植。供者为妹妹,血型相同,HLA配型全相合的杂合子轻型β-地中海贫血。预处理方案:氟达拉滨35mg/(m2·d),马利兰4mg/(kg·d);抗胸腺细胞球蛋白200mg/d。外周血造血干细胞动员粒细胞集落刺激因子150μg/d×7d;于移植前1d至移植后1d连续3d采集细胞总量为:CD34+3.22×106/kg,单个核细胞4.52×108/kg,CD3+T细胞22.33×107/kg,当天输注。移植物抗宿主病的预防:环孢素A联合甲基泼尼松龙并渐减量,甲基泼尼松龙在2个月内停药。采用骨髓细胞的XY/XX的荧光原位杂交和微卫星法DNA指纹图检测植入证据。结果:血小板和白细胞在移植后10,14d最低值为:1.26×109L-1,28.8×109L-1;移植后30d,血小板>50×109L-1,血红蛋白>60g/L,DNA指纹图为混合性嵌合体,性染色体示供者细胞占96%。移植后44d,血红蛋白<45g/L,XY染色体占94%,行动员供者干细胞输注,输注CD34+1.02×106/kg,单个核细胞1.20×108/kg,T细胞(CD3+)2.2×107/kg,2周后血红蛋白上升;移植后75d供者嵌合体占40%,停用环孢素A,供者嵌合体上升至96%,移植后120d,仍然为混合性嵌合体状态。无移植物抗宿主病、肝静脉闭塞病、出血性膀胱炎和感染的发生。结论:以氟达拉滨和抗胸腺细胞球蛋白强烈免疫抑制剂、减量马利兰为基础预处理方案,实施异基因外周血造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血,可达到造血细胞在患者体内的迅速植入,减少移植相关并发症的发生。