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骨髓增生异常综合征是一组异质性的造血干细胞恶性克隆性疾病,通常以全血细胞减少为表现,有向急性髓细胞白血病转化的趋势.临床上整个疾病呈现出较大的异质性.由于MDS患者多以中老年患者为主,对化疗反应不佳,在中高危患者化疗选择上还没有统一的认识.本文就国内外用于MDS化疗的方案,包括传统的DA,IDA为代表的标准化疗,以小剂量阿糖胞苷为基础的预激治疗作了总结和评价.另外,本文还着重对近年涌现出的以DNA甲基转移酶抑制剂为代表的大量新药,以及组蛋白去乙酰基酶抑制剂,法呢酰基转移酶抑制剂以及免疫抑制药物等作了介绍.尤其是以地西他滨和5-氮杂胞苷为代表的上市药物,已经在治疗中高危MDS患者的国际大规模的临床试验中取得了突破性的进展,可能为MDS的治疗提供新的方向和更多的选择空间。