论文部分内容阅读
CRISPR/Cas9作为一个通用的基因编辑工具,已被广泛应用于原核和真核基因组的精确改造,极大地推动了基础和应用研究的发展,如何利用该技术进行疾病的治疗更是倍受关注.最近,大量研究表明,CRISPR/Cas9介导的基因编辑在基因治疗方面展现了极大的潜力.本文综述了CRISPR/Cas9在动物模型中通过不同策略开展基因治疗研究的现状,在此基础上讨论了未来发展前景及临床应用中面临的挑战.