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目的观察单倍体相合造血干细胞移植(hi-HSCT)联合脐带间充质干细胞(hUCMSC)输注治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的临床效果及安全性。方法整理海军总医院儿科2010年2月至2014年1月收治的11例接受hi-HSCT联合hUC-MSC输注治疗的SAA患儿的临床资料,进行回顾性分析。对其治疗情况、并发症发生情况及生存情况进行观察,总结该治疗方案的临床效果与安全性,以及治疗体会。结果患儿全部获得造血重建,移植后1个月复查嵌合体均为70﹪~100﹪供者嵌合。白细胞植入时间8~21 d,中位时间为12 d;血小板植入时间10~24 d,中位时间为15 d。11例患儿中,2例发生Ⅰ度急性移植物抗宿主病(GVHD),1例发生Ⅲ度急性GVHD,均经相关治疗后好转;1例发生局限性慢性GVHD,经相关治疗后好转;2例发生广泛性慢性GVHD,发生率为18.18﹪。患儿移植期间均发生不同程度的恶心、呕吐、纳差和发热等症状,给予对症支持治疗后好转。8例(72.73﹪)发生口腔黏膜炎,2例(18.18﹪)发生肺部感染,9例(81.82﹪)发生病毒感染,2例(18.18﹪)发生腹泻,均经综合治疗后好转。11例患儿随访时间12~29个月,中位随访时间16个月,截止末次随访时1例因广泛性慢性GVHD接受持续治疗,2例接受免疫抑制剂减量治疗,其余4例均停用免疫抑制剂;1例患儿因家属自行停用环孢素A发生排异死亡。结论 hi-HSCT联合hUC-MSC输注治疗儿童SAA具有良好临床疗效,值得进一步关注。