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《第一批罕见病目录》中纳入的罕见遗传性出血性疾病仅血友病一种。然而临床中已知的罕见出血性疾病远不止血友病。与血友病相比，其他大多数罕见出血性疾病更缺乏有效性的治疗手段。血友病是罕见出血性疾病中药物研发较多、较成功的案例，并逐步实现了临床研究与药物研发间的良性循环。药物研发单位可以参考血友病领域的药物研发历程，借鉴血友病药物研发的经验，在罕见出血性疾病中拓宽药物研发领域；通过加强基础研究，实现药物机制创新；借鉴其他罕见病药物研发思路，关注罕见病自然病史研究的重要价值，关注定量药理学工具的应用，提高罕见出血性疾病药物研发效率，并最终满足罕见出血性疾病患者亟待满足的治疗需求。