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异基因造血干细胞移植是目前治愈重型地中海贫血(thalassemia major,TM)的唯一方法.近年来,随着预处理方案的改进和支持治疗的改善,其疗效得到显著提高,尤其是对小于17岁的Ⅰ级TM患者,移植后无地中海贫血生存率可达80％以上.预处理方案需根据TM患者的年龄、疾病的严重程度来选择,HLA匹配的同胞供者移植为首选治疗,脐带血、无关供者移植是其治疗的替代选择.