论文部分内容阅读
囊性纤维化（cystic fibrosis，CF）是一种侵犯多脏器的先天性家族性遗传疾病，属于常染色体隐性遗传，多见于白种人，病因主要是位于第7对染色体长臂上的一个基因突变。它会影响病患全身，逐步导致行动困难甚至死亡，常见症状为长期反复的肺部感染所致呼吸困难等。AOP Orphan制药公司近期报告了其开发的治疗CF新药Moli 1901（duramyein）在第1项Ⅱ期临床试验中获得阳性最终结果。