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目的探讨HAG(高三尖杉酯碱+阿糖胞苷+粒细胞集落刺激因子)联合地西他滨治疗骨髓增生异常综合征临床效果并对安全性进行评价。方法骨髓异常增生综合征患者86例随机分为HAG组和联合组,每组43例。HAG组采用高三尖杉酯碱静脉滴注,1 mg/d,1次/d;阿糖胞苷静脉滴注,2 mg/kg,1次/d;粒细胞集落刺激因子300μg/d静脉滴注,1次/d;连续应用14 d。联合组在HAG组治疗基础上加用地西他滨,静脉滴注15 mg/m2,连续输注3 h以上,每8小时1次,连用3 d。观察2组患者治疗前后血管内皮生长因子、白细胞、血小板和血红蛋白水平;观察2组治疗前后血管内皮生长因子、骨髓中原始细胞水平、国际骨髓增生异常综合征预后积分系统(IPSS)评分、美国MD Anderson肿瘤中心预后(MDACC)评分、EORTC QLQ2C30生存质量量表评分(主要症状、伴随情况、情绪功能、认知程度、满意程度),采用抗癌药物常见不良反应分级标准观察患者不良反应发生情况。结果 2组治疗后第1、3、7、14天血管内皮生长因子水平均显著低于治疗前,且呈逐渐下降趋势,联合组低于HAG组,差异均有统计学意义(P<0.05)。2组治疗后骨髓中原始细胞所占比例显著低于治疗前,且HAG组高于联合组,差异有统计学意义(P<0.05)。2组治疗后IPSS评分中极低危+低危比例分高于治疗前,差异有统计学意义(P<0.05),2组治疗后比较,差异有统计学意义(P<0.05)。HAG组0~6分所占比例治疗前后比较,差异无统计学意义(P>0.05),联合组后0~6分所占比例高于治疗前,且高于HAG组,差异均有统计学意义(P<0.05)。2组治疗后主要症状、伴随情况、情绪功能、认知程度、满意程度评分均低于治疗前,差异有统计学意义(P<0.05)。联合组治疗后主要症状、伴随情况、情绪功能、认知程度均低于HAG组,差异有统计学意义(P<0.05)。联合组肺部感染、恶心呕吐发生率高于HAG组,差异有统计学意义(P<0.05)。2组血小板减少、肝功能受损和骨髓抑制发生率比较,差异无统计学意义(P>0.05)。结论HAG联合地西他滨治疗骨髓增生异常综合征可以显著改善患者血管内皮生长因子水平降低骨髓中原始细胞所占比例,改善患者预后评分和生活质量,具有较好的临床应用价值。