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目的:开展泊沙康唑对比伊曲康唑用于预防骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病患者发生侵袭性真菌病的成本-效果分析,为临床合理用药、药品费用不合理增长及医保药品目录的遴选提供决策依据.方法:基于医疗卫生体系角度,构建决策树模型及Markov模型,比较泊沙康唑和伊曲康唑用于预防侵袭性真菌病的短期和长期的经济性;短期健康产出为侵袭性真菌病的发生率,长期健康产出为患者所获得的生命年和质量调整生命年,成本数据来源于2019年中国真实医疗环境价格及文献研究.进行敏感性分析以验证基础分析结果的稳健性.结果:与伊曲康唑相比,泊沙康唑在短期模拟的100 d成本更高(10 992元vs.8 038元),但预防效果更好(侵袭性真菌病发生率4.6％vs.11.1％).在长期的患者全生命周期模拟中获得的生命年和质量调整生命年更多(2.949 LYs vs.2.719 LYs,2.096 QALYs vs.1.932 QALYs),其增量成本-效果比为18 030元/QALY,远低于2019年中国社会意愿支付阈值(212 676元/QALY).敏感性分析结果与基础分析结果一致.结论:在中国,泊沙康唑相比伊曲康唑用于预防骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病患者发生侵袭性真菌病的经济性更好.