从基因上剔除疾病

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  CRISPR基因编辑技术的精确和高效最引人注目的意义大概要数它对于基因遗传病的预防了,而在基因编辑技术出现之前,人们为了这个目标付出了难以计数的努力。
  想要剔除遗传性疾病,有二个途径。一个途径是正常产前检查,包括在孕期对致病性突变进行筛查,然后让父母选择是否引产。另一种途径是对试管授精胚胎进行筛查,称胚胎植入前遗传学诊断(英文简称PDG),即对将植入母亲体内的试管授精胚胎进行筛查,只有那些不会产生疾病的胚胎才能最终被植入母亲的子宫中。迄今为止,PDG已经能够被用于筛查数千种严重的基因性遗传病。
  但是,当一个试管授精胚胎被检查出同时具有两种或两种以上疾病风险时,PDG显得没什么实际作用了。如PDG并不能有效地剔除致病性突变的风险,例如心脏病、糖尿病、阿尔兹海默症或者精神分裂症等。而基因编辑则可以通过修正他们的基因来杜绝后代产生这种疾病的可能性。英国伦敦弗朗西斯克里克学院的罗宾认为这是另一种更符合伦理学的胚胎选择方式。
  用CRISPR基因编辑技术剔除几十个致病性突变听起来没什么,但实际上意义非常重大,它能让人们拥有更长的寿命、更健康甚至更快乐的人生。不过,迄今为止这样的技术并不存在,我们对于那些致病性基因突变的了解也不够多,因此想要随心所欲地根除它们还不太现实。这就意味着当我们想要减小疾病发生率的同时,也不可避免的会涉及到种系基因编辑这个问题。
一些控制肤色、发色的基因已经被科学家掌握,从理论上说。通过基因改造进行美容是可以实现的。

  另一个更加有争议的问题:能否通过给孩子添加他们父母缺乏的基因使孩子得到强壮的身体?许多控制肤色、发色、瞳色的突变已经被人们所掌握了,所以从理论上来说,这些美容性质的调整是可以实现的。但对于一些其他的特质,例如智力,则是由数百种不同的基因突变所控制的,而每一项突变都只产生很细微的作用。这就表明即使基因编辑技术足够安全,我们离能控制孩子的智力还有很长的一段路要走。
  即使这样,前面的路并不明朗。最严重的问题经过基因编辑的胚胎通常会发育成拥有不同细胞的个体:有的细胞含有预期的基因改变,而有的细胞却没有,这种情况被称为镶嵌现象。这是一个前文提及的研究团队在第一次人类胚胎基因编辑试验中发现的。
  这一研究领域的专家认为现在进行通过基因编辑对儿童胚胎基因进行改造的试验仍为时尚早,一些人甚至倡导禁止基因编辑这一技术开展。
  真正出台禁令不太可能。好几个英国研究组织和基金会已经宣称他们将会支持人类胚胎的研究。其后,一群由干细胞研究者和生物伦理学家组成的国际组织也就此问题召开了一次研讨会议。会议的结论是,我们不但应该允许种系基因编辑技术的进行,更应该扩大研究,包括进行胚胎发育研究以及女性流产原因的研究等。
  虽然种系编辑技术也许还要好几十年才能真正实施,但我们利用CRISPR技术来调整成人基因却有可能在不久后的将来就得到实现。
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