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目的
评价一种国产血浆源性人凝血因子Ⅷ(FⅧ)治疗血友病A的有效性和安全性。
方法符合入组标准的患者知情同意后进入试验，根据患者体重、病情严重程度等因素计算FⅧ输注剂量，计算给药后10、60 min的FⅧ活性输注效率值，据临床症状改善情况进行有效性评级，记录不良事件，治疗后3及6个月检测病原微生物指标及FⅧ抗体。
结果共入组65例患者，其中可行安全性评价65例，可行有效性评价60例，完成临床试验全程观察57例。受试者以中、重度血友病为主(52例)，主要临床表现为关节出血(44例)。治疗急性出血事件的总体有效性均被评为"显效"42例(70.00%)或"好转"18例(30.00%)，"无效"为0例。首次给药后10、60 min FⅧ活性及FⅧ活性输注效率均值明显升高[10 min：(123.66±47.54)%；60 min：(108.05±43.24)%]。无过敏反应、严重不良事件发生，不良反应发生率为1.54%(1例)。治疗后3、6个月检查甲型肝炎病毒IgM抗体、HBsAg、HCV抗体、抗-HIV、梅毒螺旋体抗体、FⅧ抗体，未发现阴性转阳性病例。
结论该国产血浆源性FⅧ治疗血友病A具有良好的有效性及安全性，可以作为血友病A患者急性出血事件的治疗选择。