药物引起的造血系统疾病，约占药物不良反应的10％，其中病情严重者死亡率32.5％。常见引起血液病的主要药物是解热镇痛药、抗结核药、抗生素、抗肿瘤药、抗精神病药、抗甲状腺药等，还有不少中药。故服药时应引起足够重视。
　　再生障碍性贫血　是由于药物引起骨髓造血功能衰竭，化验全血细胞减少。药物引起的再障占全部再障患者的50％～70％，多发生在用药过程中或停药后，尤其是同一种药的长期反复使用时。分为急性和慢性。急性者表现为皮肤、黏膜出血，中位生存期3月左右，病死率为65％～75％。慢性者占多数，表现为虚弱、疲劳和逐渐加重的面色苍白。
　　粒细胞减少或缺乏症　主要因长期、大量使用细胞毒性药物，直接损伤造血干细胞，引起粒细胞成熟障碍。当用药达到一定量时，造成骨髓抑制，发生粒细胞缺乏。免疫反应也是原因之一。起病急，可发热、寒战、乏力、关节酸痛、恶心、腹胀，严重者出现意识障碍。在使用可能引起粒细胞减少的药物期间，应定期查白细胞，当白细胞低于3×10⁹/升或中性粒细胞低于1.5×10⁹/升时，应立即停用有关药物，合理选用升细胞药物。
　　血小板减少症　是因为药物使骨髓制造血小板的巨核细胞中毒，或直接破坏以及药物引起免疫反应，使血小板破坏速度大于增生速度。当血小板计数低于150×10⁹/升时，即可确诊。药物引起血小板减少多在用药1～2周发生，短者数小时，长者数周或数月。起病急，轻者皮肤出现瘀斑或瘀点、黏膜出血，重者出现血尿、血便、阴道出血等，少见呕血或咳血，脑出血是死亡的主要原因。常伴寒战、发热、全身乏力、关节酸痛、恶心、呕吐、腹痛等。停药后血小板逐渐恢复。大多数预后良好，死亡率低于5％。应尽量避免使用影响血小板药物，必须使用时，要定期复查血小板。
　　过敏性紫癜　患者常为过敏性体质，服药后引起过敏反应，血管通透性和血管脆性增加，血液向组织间渗出而发病。主要表现是皮肤紫癜，也可引起腹痛、关节痛和肾脏病变等症状。因用药引起过敏性紫癜者，应避免再次使用同种药物。发病后，多数患者不需要特殊治疗即可痊愈，预后良好，仅少数患者需入院治疗。
　　白血病　发病年龄一般在40岁以上，以急性非淋巴白血病居多。从用药到白血病发病，潜伏期1～20年不等。与原发性白血病不同的是，药物引起发病前有一段较长时间贫血、血细胞减少或骨髓增生异常的血液学变化。一旦发病，进展迅速，治疗效果差，预后不良。中位存活期仅3月，完全缓解率仅有2％～16％。
　　溶血性贫血　是由于药物作用于细胞酶缺陷的红细胞，以及免疫性溶血性贫血所引起。其表现因引起的药物不同而异，常见有虚弱、腹痛、腰痛、发热、黄疸、血红蛋白尿等。发病后应及早停药，去医院求治，以免导致肾功能衰竭。