目的探讨低危神经母细胞瘤(NB)的最佳治疗方式,分析低危NB患者的临床特征和治疗方案选择对预后的影响。方法根据年龄、分期及MYCN基因状态将NB患儿分为低、中、高危3组,低危患者包括所有1期,所有<1岁的2a/2b期及无MYCN基因扩增的≥1岁的2a/2b期与4s期患者。回顾性分析低危NB患者的临床特征、治疗选择、治疗疗效、不良反应和生存情况。结果低危NB患者28例,男18例,女10例,初诊时的中位年龄2岁(1个月至10岁),1期18例,2a期1例,2b期5例,4s期4例。咳嗽、咳痰或体检发现肿物为最常见的首发症状。原发部位主要为肾上腺和后纵隔。神经元特异性烯醇化酶升高者占71.4%,乳酸脱氢酶升高者占67.8%。15例检测MYCN基因,100%阴性。28例患者中,15例行单纯手术治疗(14例1期,1例4s期),13例行手术+化疗±放疗(4例1期,6例2a/2b期,3例4s期)。主要化疗不良反应为1~2级胃肠道反应和2~3级血液学毒性。中位随访时间50.5个月(18~90个月),4年生存率为100%,4年无事件生存率为96.4%(1例患者治疗后继发白血病)。结论低危NB患者中,1期患者予单纯手术,2a/2b期和4s期患者术后予低剂量化疗可获得较高生存率。高强度化疗或放疗可能增加治疗并发症,并不能使低危患者获益。