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自1982年美国Thomas等首例报道用异基因骨髓移植(allo-BMT)成功治愈一例14月龄的重型β地中海贫血(简称β地贫)患儿以来,目前全世界已有超过1500例重型β地贫患者接受各种造血干细胞移植(HSCT).供体造血干细胞的来源包括骨髓、动员后的外周血造血干细胞(mPBSC)和脐带血(UCB).近20年的临床研究经验表明HSCT是目前能根治重型β地贫血的方法,本文将就如何选择合适的患者/供体和预处理方案、移植物抗宿主病(GVHD)预防及移植效果等作一介绍.