【摘 要】
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遗传性视网膜疾病(hereditary retinal diseases,HRD)是目前不可逆性盲的主要原因。视网膜细胞死亡是引起视网膜色素变性、Stargardt病以及Leber先天性黑矇等HRD视力丧失的主
【机 构】
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中南大学爱尔眼科学院上海爱尔眼科医院; 西安市第一医院眼科;
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遗传性视网膜疾病(hereditary retinal diseases,HRD)是目前不可逆性盲的主要原因。视网膜细胞死亡是引起视网膜色素变性、Stargardt病以及Leber先天性黑矇等HRD视力丧失的主要原因。基因治疗将作为这些致盲性眼病不同阶段有价值的干预手段。近年来数种HRD在基因治疗方面取得了很快的发展,目前正处于从临床前研究到临床Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期试验的转化之中。了解HRD临床试验现状,特别是基因治疗HRD的进展、挑战和前景具有重要意义。(眼科,2020,29:241-245)
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