目的评价小儿化食口服液治疗儿童功能性消化不良(积滞食积化热证)的有效性与安全性。方法采用计算机分层区组随机、安慰剂平行对照、双盲、多中心临床研究的方法,共纳入受试者240例,其中试验组160例,对照组80例。对照组给予小儿化食口服液模拟剂口服,试验组给予小儿化食口服液口服,2组均治疗2周为1个疗程。结果 2组中医证候有效率比较,经以中心分层的CMHχ~2法统计,差异有统计学意义(P<0.05)。各年龄段受试者的有效率,试验组均大于对照组,整体2组间有效率的比较,经以年龄分段的CMHχ~2法统计,差异无统计学意义(FAS:CMHχ~2=3. 233 9,P=0. 072 1; PPS:CMHχ~2=2. 854 7,P=0.091 1);其中8～14岁年龄段,2组有效率比较,经χ~2检验统计,差异有统计学意义(P<0.05)。2组中医证候积分和比较,经成组t检验统计,差异有统计学意义(P<0.05)。2组各症状比较,经χ2检验统计,试验组的心烦易怒症状的消失率高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。除22例剔除和脱落病例外,其余218例依从性均在80%～120%,依从性良好,2组比较,差异无统计学意义(P>0.05)。试验中,试验组发现临床不良事件1例次,对照组3例次,2组比较,差异无统计学意义(P>0.05)。结论小儿化食口服液治疗儿童功能性消化不良(积滞食积化热证)有效,临床应用安全性好。