RNA干扰(RNAinterference,RNAi)是正常生物体内抑制特定基因表达的一种现象,生物体内利用双链RNA(doublestrandedRNA,dsRNA)诱导同源靶基因的mRNA发生特异性降解,从而导致基因沉默。文章综述RNAi在医药领域中研究进展与重大发现。追溯RNAi现象的发现、阐述其分子机制、主要特征、应用该项技术研究的思路与设计,及在医药领域中研究的成果与挑战。RNAi途径主要存在于细胞质中,为转录后基因沉默(post-transcriptionalgenesilencing,PTGS),具有高特异性和高效性。利用该项技术可以研究与开发治疗各种疾病的靶向性基因药物。RNAi技术不仅可以成为敲除基因的一项实验技术,而且可以成为一种可能的治疗药物,尽管目前该项技术尚不够成熟,但其在医药领域中已经显示出巨大的发展潜力。