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儿童急性髓细胞白血病(AML)仍然是严重威胁儿童生命的恶性疾病。近年循证医学研究证实高强度的化疗可以提高AML的疗效，但需要完善的支持治疗来支撑。从目前进展来看，化疗方案的改善潜力有限，通过遗传学分型和微小残留病监测结合的分级治疗可能进一步提高化疗的疗效。酪氨酸抑制剂、麦罗塔单抗及嵌合抗原受体T淋巴细胞等靶向治疗可能是治疗难治性AML的唯一出路。本文从不断完善常规化疗方案、造血干细胞移植及靶向治疗等方面阐述近年来儿童AML的诊断治疗进展。