【摘 要】
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腺病毒相关病毒(AAV)是一种缺陷型的单链DNA病毒,它能感染造血干细胞、脑细胞等非分裂细胞是其显著特征之一。现有资料显示AAV载体能以特异定向整合的方式存在。AAV重组体在
【机 构】
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中国医学科学院肿瘤研究所,中国医学科学院肿瘤研究所 北京 100021,北京 100021
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腺病毒相关病毒(AAV)是一种缺陷型的单链DNA病毒,它能感染造血干细胞、脑细胞等非分裂细胞是其显著特征之一。现有资料显示AAV载体能以特异定向整合的方式存在。AAV重组体在细胞内能长期稳定表达,且在体内未引起明显的病理改变,表明AAV作为基因治疗的载体是安全、有效和可行的。
Adeno-associated virus (AAV) is a defective single-stranded DNA virus that infects non-dividing cells, such as hematopoietic stem cells and brain cells, as one of its salient features. Available data show that AAV vectors can exist in a specific and targeted integration. AAV recombinant can be stably expressed in the cells for a long time without any significant pathological changes in vivo, indicating that AAV is safe, effective and feasible for gene therapy.
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