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目的
系统评价去甲基化药物治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的效果和安全性，为该类药物的临床应用提供依据和指导。
方法计算机检索PubMed、Web of Science、Embase、Cochrane Library、中国期刊全文数据库（CNKI）、中国生物医学文献数据库（CBM）、维普（VIP）数据库2000年1月至2019年12月发表的去甲基化药物治疗MDS的随机对照试验（RCT）。经过筛选，采用RevMan 5.3软件进行疗效及完全性的Meta分析。
结果共纳入7项RCT研究的1 172例患者。Meta分析显示，去甲基化药物治疗组在完全缓解率（OR=6.26，95% CI 1.74~22.49，P=0.005）、部分缓解率（OR=4.65，95% CI 1.51~14.29，P=0.007）、总有效率（OR=14.14，95% CI 7.27~27.51，P<0.01）、血液学改善（OR=3.47，95% CI 1.44~8.32，P=0.005）方面均优于支持治疗组。阿扎胞苷治疗组患者总生存得到改善（HR=0.62，95% CI 0.50~0.77，P<0.01）。在不良反应方面，去甲基化药物增加了粒细胞减少性发热的发生（OR=4.19，95% CI 2.26~7.76，P<0.01），但是在粒细胞减少、血小板减少、贫血、感染、恶心、肝损害、疲劳的发生率方面，两组间差异均无统计学意义（均P>0.05）。
结论去甲基化药物治疗MDS效果明显，可提高缓解率，阿扎胞苷可延长患者生存时间，但去甲基化药物增加了粒细胞减少性发热的发生。在临床应用该类药物时，需进一步仔细评估其临床安全性。