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肌萎缩侧索硬化症俗称渐冻症，是一种渐进性、神经退行性疾病。目前渐冻症病因不明，但该病的部分患者有明确遗传因素。日前，日本庆应大学等机构的研究小组发现，人体的一个名为“FUS”的基因发生异常是导致遗传性肌萎缩侧索硬化症发病的原因。此项研究成果有助于进一步探究该病的发病原因及开发有针对性的治疗药物。