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目的 为避免大剂量、多周期全身化疗治疗RB所带来的严重副作用,应用眼结膜下注射足叶乙甙治疗RB裸鼠,评价该药物眼局部用药对RB的疗效及对眼局部毒副作用.方法20只RB裸鼠分4组(G1～G4),每组5只,全身用药组(G1)腹腔内注药足叶乙甙150ug及环孢霉素A(CSA)1.0mg.G2～G4组结膜下注射不同剂量的足叶乙甙,浓度分别为50、75、150ug,每周2次,共3周.每天裂隙灯观察前房肿瘤情况并作照相.第6周取眼球作病理切片和图像处理.结果1.G1:前房RB肿瘤未见控制.病理检查RB细胞广泛侵犯前房、晶体前后部位.G2前房肿瘤继续增大,与G1相比无差异.G3前房肿瘤生长延缓.瘤体控制率为20%.G4前房肿瘤生长明显控制.肿瘤控制率为40%,肿瘤治愈率为20%.病理检查肿瘤细胞数量明显少于全身用药组.2.眼局部注射部位结膜及巩膜大体和病理检查未见异常.3.图像分析G1～G4组肿瘤面积(mm2)分别为:0.659、0.634、0.515、0.235,肿瘤抑瘤率分别为7.18%、10.70%、27.43%、66.90%.统计学分析显示,G2、G3肿瘤面积大小和抑瘤率与G1之间无显著性差异.G4肿瘤面积及抑瘤率与G1统计学有显著性差异.结论1.结膜下局部注射足叶乙甙对眼内RB肿瘤有明显疗效.治疗效果与药物剂量呈相关关系.2.结膜下注射足叶乙甙(150ug)对控制和杀灭RB肿瘤细胞比全身化疗用药方法更有效.眼局部化疗用药剂量较全身用药量明显降低.该方法对眼结膜、巩膜组织无明显刺激作用,是一种安全而有效的化疗用药方法。