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目的 评价小剂量利妥昔单抗治疗儿童原发免疫性血小板减少症(ITP)的疗效和安全性.方法 2009年1月至2013年1月应用小剂量利妥昔单抗(375 mg/m2×1次)治疗50例持续性和慢性儿童ITP患者,观察疗效和不良反应并分析影响疗效的相关因素.结果 50例患儿中,男23例,女27例,中位年龄9.5(3.5～17.0)岁.32例(64％)获得治疗反应,其中17例(34％)为完全反应(CR),15例(30％)为有效(R).获CR患者PLT持续＞50×109/L的中位时间为12.3 (6.0～40.0)个月,获R患者PLT持续＞30×109/L的中位时间为6.0(2.0～12.0)个月.治疗后3、6个月总反应(CR+R)率分别为58％、64％.6例患儿出现荨麻疹、发热等轻微不良反应.患儿性别、年龄、病程、治疗前PLT、CD19+B细胞数量均与疗效无相关性(P＞0.05).血小板膜糖蛋白GPⅡb/Ⅲa抗体阳性患者有较高的总反应率(P＜0.05).结论 小剂量利妥昔单抗治疗持续性和慢性儿童ITP疗效、耐受性均较好;血小板膜糖蛋白GPⅡb/Ⅲa抗体阳性患者疗效较好。