【摘 要】
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目的:探讨ATG联合后置环磷酰胺（PTCy）诱导免疫耐受的单倍体型造血干细胞移植（haplo-HSCT）方案治疗儿童骨髓增生异常综合征（MDS）的疗效及安全性。方法:回顾并分析2016年7月至2020年11月在本中心接受ATG联合PTCy诱导免疫耐受的Haplo-HSCT方案治疗的8例儿童MDS患者的临床资料。结果:8例儿童MDS患者中，男1例，女7例，中位年龄6.4岁（10个月-15岁）,病史中
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目的:探讨ATG联合后置环磷酰胺（PTCy）诱导免疫耐受的单倍体型造血干细胞移植（haplo-HSCT）方案治疗儿童骨髓增生异常综合征（MDS）的疗效及安全性。方法:回顾并分析2016年7月至2020年11月在本中心接受ATG联合PTCy诱导免疫耐受的Haplo-HSCT方案治疗的8例儿童MDS患者的临床资料。结果:8例儿童MDS患者中，男1例，女7例，中位年龄6.4岁（10个月-15岁）,病史中位数2.7年（3个月-8年）,7例诊断为难治性血细胞减少症，1例诊断为难治性贫血伴原始细胞增多。供者为患者父亲、母亲或哥哥，HLA配型（6-9）/12位点相合，供者经筛查均为健康供者，未携带受者致病基因，中位年龄36.4（25-49）岁，回输单个核细胞中位数19.8（13.2-47.3）×108/kg, CD34+细胞中位数11.8（5.0-18.3）×106/kg。移植后3至4 d予环磷酰胺（Cy/CTX）50 mg/（kg·d）静脉滴注，移植后5 d起予小剂量他克莫司（FK506）静脉滴注、吗替麦考酚酯（MMF）口服预防移植物抗宿主病。粒细胞和血小板植入时间分别为12.6（11-15）和13.3（11-18）d,所有患者在植入时均获得完全的供体细胞嵌合。中位随访时间为1032（747-1536）d,总体生存率及无病生存率均为100%。结论:ATG联合PTCy诱导免疫耐受的Haplo-HSCT方案是治疗儿童MDS安全有效的方法。
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