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胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）对多巴胺能神经元、运动神经元等都具有神经营养作用，是帕金森病等中枢神经系统退行性病变常见的治疗基因。以腺相关病毒（AAV）为载体将GDNF导入尾状核头部等功能核团能缓解帕金森病症状、促进多巴胺能神经元再生。本研究在AAV介导GDNF体内高效表达的基础上，在GDNF上游插入Tet—Off反式激活子及其反应元件启动子复合物，从而降低转基因后可能的致瘤作用及其它潜在危险。