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目的 研究维奈托克和CAG分别联合阿扎胞苷对复发难治性急性髓系白血病(AML)患者的影响.方法 回顾性分析2019年7月～2020年12月我院65例复发难治性AML患者的临床资料,按照治疗方案不同分为维奈托克组(n=30,维奈托克+阿扎胞苷)、CAG组(n=35,CAG+阿扎胞苷).比较两组治疗4周后疗效及治疗4、12、24周后预后指标(WT1)、生存质量[卡式功能状态评分量表(KPS)]、肿瘤坏死因子-α(TNF-α)、干扰素γ(IFN-γ)水平和不良反应发生率,比较两组随访结果.结果 治疗4周后,维奈托克组ORR高于CAG组.治疗4、12、24周后,两组WT1表达水平下降,维奈托克组表达水平低于CAG组;两组TNF-α、IFN-γ水平上升,维奈托克组高于CAG组(P<0.05);维奈托克组骨髓抑制Ⅲ～Ⅳ度、恶心呕吐、肝肾功能异常发生率低于CAG组,腹泻、肌肉骨骼疼痛发生率高于CAG组(P<0.05).治疗24周后维奈托克组KPS高于CAG组(P0.05),维奈托克组无白血病生存(LFS)率高于CAG组(33.33％vs.11.43％)(P<0.05).结论 维奈托克+阿扎胞苷对复发难治性AML的疗效优于CAG+阿扎胞苷,可改善机体炎症,预后及生存质量更高,骨髓抑制、恶心呕吐、肝肾功能异常发生率较低,但腹泻、肌肉骨骼疼痛发生率较高.